Beta-Thalassämie: EMA gibt grünes Licht für Gentherapie
Amsterdam – Viele Menschen mit Beta-Thalassämie, die aufgrund von Gendefekten im Beta-Globin-Gen nicht genügend Hämoglobin produzieren, können künftig durch eine einmalige Gentherapie von den regelmäßigen Bluttransfusionen befreit werden. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat sich für die Zulassung ausgesprochen. Die Europäische Kommission dürfte demnächst grünes Licht geben.
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