Erfolgreiche autologe Stammzelltransplantation bei Systemischer Sklerose im Kindesalter
Pittsburgh – Die im Kindesalter auftretende systemische Sklerose (Juvenile-onset systemic sclerosis, JSSc) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die durch Entzündungen, Fibrose und Gefäßerkrankungen gekennzeichnet ist und zu Multiorganversagen, erheblicher Morbidität und vorzeitiger Mortalität führt.
In einer Kohorte von 8 Menschen mit therapieresistenter JSSc wurde die immunoablative autologe Stammzelltransplantation (ASCT) mit reduzierter Toxizität gut vertragen und führte zu einer Gesamtüberlebensrate sowie einer ereignisfreien Überlebensrate von 100 %.
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