Krankenkassen vereinbaren Vergütungsmodell für Gentherapie gegen Hämophilie A

Berlin – Die gesetzlichen Krankenkassen (GKV) übernimmt die Behandlung von Hämophilie-A-Patientinnen und -Patienten mit dem Gentherapeutikum Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) – der GKV-Spitzenverband hat sich mit dem Unternehmen BioMarin auf ein sogenanntes Pay for Performance (p4p) Vergütungsmodell mit einer Mindestvertragslaufzeit von drei Jahren geeinigt.

Das Vergütungsmodell sieht eine regelmäßige Anpassung des Erstattungsbetrags vor. Diese Anpassung basiert auf Therapieerfolgen oder Therapieversagen, welche durch das Deutsche Hämophilieregister (DHR) dokumentiert werden sollen.

Im Rahmen der Verhandlungen bestand laut dem GKV-Spitzenverband die Herausforderung, einen Erstattungsbetrag festzulegen, der sich an einem angemessenen Zusatznutzen orientiert, ohne dass genügend Daten vorliegen, insbesondere zum Langzeiteffekt der Therapie.

Im August 2022 wurde Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian) in der Europäischen Union als das erste Gentherapeutikum zur Behandlung der schweren Hämophilie A zugelassen.

Die einmalige Infusion von Valoctocogene roxaparvovec hatte in der maßgeblichen Phase-3-Studie viele Patienten auch nach zwei Jahren weitgehend vor Blutungen geschützt.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hatte Anfang des Jahres für den Einsatz des Gentherapeutikums eine sogenannte anwendungsbegleitende Datenerhebung angeordnet. Der pharmazeutische Unternehmer ist damit verpflichtet, Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben und für eine erneute Bewertung des Zusatznutzens auszuwerten. Ärztinnen und Ärzte, die das Gentherapeutikum einsetzen, sind verpflichtet, an der Erhebung teilzunehmen.

„In der Hämophilie stehen Patientinnen und Patienten mehrere Therapiealternativen zur Verfügung. Es obliegt auch nach Vereinbarung des Erstattungsbetrags weiterhin der Ärztin oder dem Arzt, über die Zweckmäßigkeit und Wirtschaftlichkeit im Einzelfall zu entscheiden“, hieß es aus dem GKV-Spitzenverband.

hil