Gentherapie bei Mukoviszidose: So ist der Stand der Dinge

München – Gentherapien stehen hoch im Kurs und könnten auch Menschen mit Lungenerkrankung neue Hoffnung geben. Eric Alton vom Imperial College London gab auf dem Kongress der Deutschen Gesellschaft für Pneumologie und Beatmungsmedizin in München (DGP) einen Überblick über Herausforderungen und aktuelle Entwicklungen mit Fokus Mukoviszidose.
Ursache der Mukoviszidose (Cystische Fibrose; CF) sind Mutationen im CFTR-Gen. Ziel einer Gentherapie könnte sein, den Mangel dauerhaft auszugleichen, indem ein funktionsfähiges Gen ergänzt und exprimiert wird. Dazu muss eine Kopie des gesunden Gens aber erst einmal an seinem Zielort ankommen: dem Zellkern.
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