Hypercholesterinämie: PCSK9-Gentherapie im zweiten Anlauf sicher und effektiv
Boston – Eine einmalige intravenöse Gentherapie hat in einer Phase-1b-Studie die LDL-Cholesterinwerte von Hochrisikopatienten, die zuvor nicht ausreichend auf eine medikamentöse Therapie angesprochen hatten, dosisabhängig gesenkt. Die Ergebnisse wurden auf einer Tagung der European Atherosclerosis Society in Athen vorgestellt und im New England Journal of Medicine (2026; DOI: 10.1056/NEJMoa2601283) publiziert.
Bei Menschen mit familiärer Hypercholesterinämie gelingt es selbst bei der milderen heterozygoten Form, die mit einer Häufigkeit von 1 zu 250-500 zu den häufigen angeborenen Erkrankungen gehört, oftmals nicht, die Zielwerte des LDL-Cholesterins zu erreichen.
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