Iges sieht zahlreiche neue Gentherapien vor der Zulassung

Berlin – In den kommenden Jahren wird die Zahl langwirksamer Gentherapien deutlich zunehmen. Derzeit seien drei langwirksame Gentherapien in der EU zugelassen, 42 weitere stünden kurz vor der Marktreife, erklärte das Iges-Institut heute im Hinblick auf eine neue Untersuchung. Demnach können die hochinnovativen Präparate schwer­kranken Patienten künftig neue Behandlungsoptionen eröffnen, zugleich jedoch die Krankenkassen unterschiedlich stark belasten.

Für ihre Untersuchung im Auftrag des Unternehmens Merck, wertete das Iges-Institut internationale Studienregister und Datenbanken zu klinischen Studien aus. Es identifizierte langwirksame Gentherapien, die bereits zugelassen sind oder sich in der fortgeschrittenen Entwicklung (Phase III) befinden, sowie die damit behandelbaren Erkrankungen. Anschließend schätzten die Iges-Wissenschaftler die Anzahl der potenziell betroffenen gesetzlich Versicherten.

Bei Gentherapien wird entweder ein funktionales Gen einer Zelle hinzugefügt, ein fehlerhaftes Gen korrigiert oder ein natürliches Gen modifiziert, um eine bestimmte Funktion zu erfüllen. Gentherapeutika unterliegen auf europäischer Ebene einem spezifischen Zulassungsverfahren. Langwirksame Gentherapeutika müssen nur einmalig oder mehrmals mit anschließenden therapiefreien Jahren verabreicht werden. Kurzwirksame Gentherapien werden kontinuierlich gegeben.

Knapp die Hälfte der neuen Gentherapien richten sich laut der Iges-Studie gegen onkologische Erkrankungen (19 Therapien). Am zweithäufigsten dienen sie der Behandlung von angeborenen genetischen Störungen (sieben Therapien). Fünf neue Therapien sollen sich gegen Blutkrankheiten richten, vier gegen Herz-Kreislauf-Erkrankungen und ebenfalls vier gegen Erkrankungen des Auges.

Ein großer Teil der identifizierten Erkrankungen betrifft zwischen 1.000 und 10.000 gesetzlich versicherte Patienten. Sechs der neuen Gentherapien richten sich gegen extrem seltene Leiden mit weniger als 100 Betroffenen. In Entwicklung seien aber auch drei Gentherapien gegen Volkskrankheiten, etwa gegen Arthrose.

„Auch wenn hinsichtlich der genauen Anzahl von Zulassungen langwirksamer Gentherapien, dem Ausmaß ihrer Anwendung sowie den genauen Behandlungskosten aktuell noch Unsicherheit bestehen, ist mit zahlreichen Markteinführungen in den nächsten Jahren sowie signifikanten ökonomischen Herausforderungen für das System der gesetzlichen Krankenversicherung zu rechnen“, sagte der Studienautor Fabian Berkemeier, Bereichsleiter Value & Access Strategy am Iges-Institut.

hil