Indikationsregister sollen klinische Studien ergänzen

Berlin – Der unparteiische Vorsitzende des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), Josef Hecken, verspricht sich von der neuen anwendungsbegleitenden Datenerhebung wertvolle Informationen zum Zusatznutzen neuer Arzneimittel.

„Wir erleben, dass wir zurzeit in neue Therapieoptionen vorstoßen, bei denen wir mit dem Goldstandard der Arzneimittelbewertungen an Grenzen stoßen: den randomisierten, kontrollierten Studien“, sagte Hecken gestern auf einer virtuellen Konferenz des Bundesverbandes der Arzneimittel-Hersteller (BAH).

Denn durch den Trend zur personalisierten Präzisionsmedizin würden die Patientengruppen immer klei­ner. Zudem gebe es manchmal keine zweckmäßige Vergleichstherapie.

„Mittlerweile werden 25 Prozent der neu auf den Markt kommenden Medikamente als Arzneimittel mit bedingter Zulassung, mit Zulassung unter außergewöhnlichen Umständen oder als Orphan-Arzneimittel für seltene Leiden auf den Markt gebracht“, sagte Hecken.

„Für diese Arzneimittel haben wir eine relativ schwache Evidenzbasis, weil es bei ihnen objektive Gren­zen der Evidenzgenerierung gibt.“ Deshalb hätten 71 Prozent der Orphan-Arzneimittel bei der Erstbewer­tung einen nicht quantifizierbaren Zusatz­nutzen vom G-BA erhalten.

Vertrauensvorschuss

„Wir müssen versuchen, mit der bestverfügbaren Evidenz das nachzuholen, was im Zulassungsverfahren nicht abgebildet worden ist“, sagte Hecken. Dafür hat der Gesetzgeber dem G-BA die Möglichkeit der an­wendungsbegleitenden Datenerhebung gegeben.

„Wir sagen jetzt, wir geben den Arzneimitteln einen Vertrauensvorschuss und machen die Nutzenbewer­tung nach drei bis fünf Jahren“, so Hecken. In dieser Zeit werden mit den Mitteln der evidenzbasierten Medizin Daten aus der Versorgung nach genauen Vorgaben des G-BA erhoben.

Das erste Verfahren der anwendungsbegleitenden Datenerhebung hat der Gemeinsame Bundesaus­schuss im Juli dieses Jahres auf den Weg gebracht: für das Gentherapeutikum Zolgensma, das zur Be­handlung der spinalen Muskelatrophie zugelassen ist. Der G-BA bestimmt dabei im Vorfeld, welche Daten erhoben werden und wer diese Daten erheben darf.

„Für solche hochinnovativen, teuren und komplexen Arzneimittel können die Daten nur in speziellen Zentren von spezialisierten Ärzten mithilfe von validierten Meldebögen erhoben werden“, sagte Hecken.

Die Daten werden dann in Indikationsregister übertragen, in denen verschiedene Wirkstoffe „head to head“ miteinander verglichen werden. Neben patientenrelevanten Endpunkten sollen dabei auch Daten zur Krankheitssymptomatik und zur Lebensqualität erhoben werden.

„Indikationsregister sind der Königsweg“, sagte Hecken und betonte zugleich, dass diese Register von einer unabhängigen Institution geführt werden müssten.

In regelmäßigen Abständen, mindestens jedoch alle 18 Monate, überprüft der G-BA, ob die Daten­erhe­bung durchgeführt wird oder nicht mehr durchgeführt werden kann, ob sie hinreichende Belege für eine erneute Nutzenbewertung erbringen wird oder ob Bedarf für Anpassungen an den Vorgaben des Be­schlusses besteht.

fos