Leigh-Syndrom: Sildenafil verbessert Symptome bei angeborener Mitochondriopathie
Düsseldorf – Der PDE5-Inhibitor Sildenafil, in der Öffentlichkeit bekannt als Wirkstoff der „Potenzpille“ Viagra, kann möglicherweise den Verlauf des Leigh-Syndroms günstig beeinflussen. Ein internationales Forschungsteam ist in einem Laborscreening auf den Wirkstoff gestoßen. Nach günstigen Ergebnissen an Hirnorganoiden und in Tierversuchen wurden bereits die ersten Menschen behandelt. Die Ergebnisse wurden jetzt in Cell (2026; DOI: 10.1016/j.cell.2026.02.008) publiziert.
Das Leigh-Syndrom ist eine seltene genetische Mitochondriopathie. Etwa 1 von 36.000 Kindern wird mit Mutationen geboren, die die aerobe Energieproduktion in den Mitochondrien stören. Die Folgen zeigen sich bereits im ersten Lebensjahr.
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