Morbus Niemann-Pick: Levacetylleucin kann neurologischen Zustand über 30 Monate erhalten
Bern – Die Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C mit der modifizierten Aminosäure Levacetylleucin hat sich auch in der Verlängerungsphase der Zulassungsstudie als wirksam erwiesen. Nach den auf der Jahrestagung der European Academy of Neurology (EAN) in Genf vorgestellten Ergebnissen wurde eine weitere Verschlechterung der neurologischen Symptome auch nach nunmehr 30 Monaten verhindert (Abstract).
Bei der seltenen (Häufigkeit 1:45.000–286.000) Niemann-Pick-Krankheit Typ C kommt es infolge von Mutationen in den Genen NPC1 (95 %) oder NPC2 (5 %) zu einer Störung des Cholesterintransports in den Lysosomen. Die Folge ist eine Akkumulation von Lipiden in den Lysosomen, was allmählich zum Untergang der Zellen führt.
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