Niemann-Pick, AADC-Mangel und Progerie: Erste Therapien für 3 seltene Erkrankungen vor der Zulassung
Amsterdam – Die europäische Arzneimittelagentur EMA hat den Weg für Medikamente freigemacht, die erstmals eine Behandlung des Morbus Niemann-Pick (Typ A und B), des aromatischen-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC-)Mangels und der Progerie ermöglichen. Das Votum des Humanarzneimittelausschuss (CHMP) muss noch durch die Europäische Kommission bestätigt werden, was in Kürze erfolgen dürfte.
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