Forschung: Augenkrankheiten mit Gentherapie heilen

München – Eine neue DFG-Forschungsgruppe unter der Leitung der Ludwig-Maximilians-Universität will innovative Ansätze für die Behandlung von Netzhauterkrankungen entwickeln.

Das Auge gehört zu den wenigen Organen, die bei Erkrankungen bereits erfolgreich mit Gentherapien behandelt werden können. Dennoch sind die therapeutischen Möglichkeiten noch lange nicht ausgeschöpft. Die von der Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG) eingerichtete Forschungsgruppe „OCU-GT: Entwicklung neuartiger Gentherapie zur Adressierung von Augenerkrankungen mit hohem medizinischen Bedarf“ sucht daher nun innovative Ansätze.

„Wir wollen unser Know-how gezielt einsetzen, um die derzeitigen Hürden für die breite und erfolgreiche Anwendung der Gentherapie zur Behand­lung anspruchsvoller Netzhauterkrankungen zu überwinden“, erklärte LMU-Professor Stylianos Michalakis, der die Arbeitsgruppe Gentherapie von Augenerkrankungen an der Augenklinik der LMU leitet.

Er ist Sprecher der neuen Forschungsgruppe, an der neben LMU und LMU Klinikum auch die Universität Zürich, die Technische Universität München (TUM) sowie das Helmholtz Zentrum München beteiligt sind.

Die Forscherinnen und Forscher wollen sich sowohl auf vererbte als auch erworbene Netzhauterkrankungen fokussieren – darunter solche, die bisher nur eingeschränkt oder gar nicht behandelbar sind. „Derzeitige Behandlungsmethoden basieren auf rekombinanten adeno-assoziierten Viren (AAV), über die erkrankte Zellen angesteuert werden“, so Michalakis.

„Diese eignen sich jedoch nicht für alle Augenerkrankungen, weil sie größere Gene nicht übertragen und bestimmte erkrankte Zellen nicht ansteuern können.“ Zudem müsse man bisherige Therapien für erworbene Netzhauterkrank­ungen per Injektion in das Auge stetig wiederholen und könne das Fortschreiten der Erkrankung nicht stoppen.

Um neue Gentherapien zu entwickeln, nutzt das Team neuartige AAV Technologien, Organoide der Netzhaut, also im Labor hergestellte organähnliche Strukturen, relevante Tiermodelle, modernste nicht-invasive Bildgebungsverfahren für Netzhaut und Gehirn, sowie KI-basierte Analysemethoden.

„Wir wollen so Konzepte für Therapien entwickeln, die nicht nur Symptome bekämpfen, sondern Netzhauterkrankungen mit einer Einmalbehandlung heilen können“, sagte Martin Biel, Pharmakologe am Department Pharmazie der LMU und stellvertretender Sprecher von OCU-GT.

Die Forschungsgruppe setzt sich aus neun Teilprojekten zusammen, an sieben davon sind Forschende von LMU und LMU Klinikum beteiligt. Der Verbund wird von der DFG gemeinsam mit dem Schweizerischen Nationalfonds (SNF) gefördert.

EB/aha