Spinale Muskelatrophie: Suche nach Auswirkungen auf Organe

Hannover – Ein internationales Konsortium mit Forschungsgruppen aus Italien, Großbri­tan­nien, Spanien, den Niederlanden und Deutschland will die Auswirkung der spinale Muskelatrophie (SMA) auf Organe aufklären und untersuchen, wie Medikamente individu­ell wirksam eingesetzt werden können.

Die Leitung des Projektes hat Peter Claus übernommen, Molekularbiologe am Institut für Neuroanatomie und Zellbiologie der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH).

Die SMA ist eine erblich bedingte neurodegenerative Erkrankung. Dabei gehen die moto­rischen Nervenzellen im Rückenmark und im Hirnstamm allmählich zugrunde, die mit den Muskeln verbunden sind und ihre Bewegungen steuern. Die Folge ist ein mas­siver Muskelschwund, der in schweren Fällen unbehandelt bereits im Säuglingsalter zum Tod führen kann.

Neben dem Verlust der Motoneuronen im zentralen Nervensystem (ZNS) gibt es laut den Wissenschaftlern zunehmend Hinweise darauf, dass auch andere Zellen und Organe im Körper betroffen sein können.

Gegen die Erkrankung gibt es zwei zugelassene Medikamente und eines, dessen Zulas­sung in Deutschland bevorsteht. „Uns interessiert vor allem, warum die Patienten unter­schiedlich auf die Medikamente ansprechen und wie sich Erkrankung und Behandlung auf die peripheren Organe auswirken“, erläuterte Claus.

Mit Hilfe des Forschungsnetzwerks sollen nicht nur die Veränderungen durch die SMA auf molekularer Ebene aufgeklärt werden. Die Forscher wollen auch die klinischen Symp­to­me erfasst und aus diesen Erkenntnissen neue Therapiestrategien entwickeln.

Das Netzwerk „Smabeyond“ wird im Rahmen des Wissenschaftsprogramms Horizon 2020 von der Europäischen Union für vier Jahre mit insgesamt 2,14 Millionen Euro gefördert.

hil