Hereditäres Angioödem: In-vivo-Therapie mit Genschere CRISPR/Cas9 verhindert Attacken

Cambridge/Massachusetts – Die CRISPR/Cas9-Methode, die eine gezielte Zerstörung von Genen ermöglicht, kann Patienten mit hereditärem Angioödem möglicherweise dauerhaft vor Krankheitsattacken schützen. Dies zeigen erste Ergebnisse einer Phase-1/2-Studie, die auf einer Tagung in Berlin vorgestellt wurden und inzwischen im New England Journal of Medicine (2024; DOI: 10.1056/NEJMoa2309149) publiziert wurden. In einer Pressemitteilung stellt der Hersteller auch neue Ergebnisse zur In-vivo-Therapie der ATTR-Amyloidose vor.

rme