Modifizierte Aminosäure NALL bei Niemann-Pick-Krankheit vom Typ C wirksam
Basel und München – Die modifizierte Aminosäure N-Acetyl-L-Leucin (NALL), die in Frankreich seit längerem zur Behandlung von akuten Gleichgewichtsstörungen und Schwindelbeschwerden eingesetzt wird, hat in einer Phase-3-Studie die Symptome von Patienten mit dem Typ C der Niemann-Pick-Krankheit leicht, aber signifikant gelindert. Der Hersteller hofft aufgrund der jetzt im New England Journal of Medicine (2024; DOI: 10.1056/NEJMoa2310151) publizierten Ergebnisse auf eine Zulassung in Europa und den USA.
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