Retinale Dystrophie: Gentherapie verbessert Sehfähigkeit von Kleinkindern mit Mutationen in AIPL1-Gen
London – Britische Mediziner haben eine weitere Gentherapie der Leberschen kongenitalen Amaurose erfolgreich an 4 Kleinkindern erprobt. Laut dem Bericht im Lancet (2025; DOI: 10.1016/S0140-6736(24)02812-5) ist es nach der einmaligen subretinalen Injektion des Gens AIPL1 zu einer Verbesserung der Sehstärke auf dem behandelten Auge gekommen. In einer Studie werden mittlerweile weitere Kinder an beiden Augen behandelt.
Die Lebersche kongenitale Amaurose (LCA) umfasst eine heterogene Gruppe von genetischen Störungen, deren gemeinsamer Nenner eine schwere Funktionsstörung der Retina ist, die unbehandelt zur Erblindung führt. Für den Typ LCA2 wurde 2019 mit Voretigen Neparvovec erstmals eine Gentherapie zugelassen. Sie installiert mit Hilfe eines Adeno-assoziierten Virus eine intakte Version des Gens RPE65 in den Zellen des Pigmentepithels.
Zum Weiterlesen anmelden
Liebe Leserinnen und Leser,
dieser Beitrag ist nur für eingeloggte Benutzer sichtbar.
Bitte melden Sie sich an oder registrieren Sie sich neu.
Mit der kostenlosen Registrierung profitieren Sie von folgenden Vorteilen:
Exklusive Inhalte lesen
Erhalten Sie Zugriff auf nicht öffentliche Inhalte
Diskutieren Sie mit
Werden Sie Teil der Community des Deutschen Ärzteblattes und tauschen Sie sich mit unseren Autoren und anderen Lesern aus. Unser Kommentarbereich ist ausschließlich Ärztinnen und Ärzten vorbehalten.
Anmelden und Kommentar schreiben
Bitte beachten Sie unsere Richtlinien. Der Kommentarbereich wird von uns moderiert.
Diskutieren Sie mit: