Spinale Muskelatrophie: Gentherapie bewährt sich in der Praxis

Berlin – Die Gentherapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma) scheint sich im klinischen Alltag zu bewähren. Die an 18 Zentren in Deutschland und Österreich behan­delten Kinder haben laut einer Beobachtungs­studie in Lancet Child & Adolescent Health (2021; DOI: 10.1016/S2352-4642(21)00287-X) wichtige Meilensteine ihrer körperlichen Entwicklung erreicht. Die Behandlung verläuft jedoch nicht immer ohne Komplikationen.

rme