„Virtual Biotech“: Wissenschaftler entwickeln forschendes Pharmaunternehmen aus KI-Agenten

Berlin – Forschende der Stanford University haben erstmals ein virtuelles Modell einer pharmazeutischen Wissenschaftsorganisation auf Basis Künstlicher Intelligenz (KI) konstruiert und mit ihr in drei Anwendungsfällen erfolgreich Hypothesen aus der Wirkstoffforschung untersucht.

Für die im Fachjournal Science (2026; DOI: 10.1126/science.aeg6779) publizierte Studie „gründeten“ sie das fiktive Unternehmen „Virtual Biotech“. Dieses besteht aus 37.000 KI-Agenten in verschiedenen Abteilungen, die von einem ebenfalls virtuellen Chief Scientific Officer – ebenfalls ein KI-Agent – koordiniert werden. KI-Agenten sind autonome KI-Systeme, die vorgegebene Ziele selbstständig verfolgen, dabei Entscheidungen treffen und ohne menschliche Anleitung eigenständig Aktionen ausführen.

Die Abteilungen waren jeweils auf Zuständigkeitsgebiete zugeschnitten, aus denen auch ein echtes Pharmaunternehmen besteht, beispielsweise die Identifizierung von Zielmolekülen oder die Konzeption klinischer Studien.

Ziel des Versuchsaufbaus war, möglichst vielfältige biomedizinische und klinische Erkenntnisse zu erfassen und analysieren, wodurch Entscheidungen in der frühen Phase von Arzneimittelentwicklungsprojekten unterstützt werden sollen. Alle Agenten nutzten dabei die großen Sprachmodelle (LLM) Claude Sonnet 4.5 und Claude Haiku 4.5 von Anthropic. Sie hatten Zugriff auf Standard-Werkzeuge und domänenspezifische Datenzugriffstools.

Sie wurden angewiesen, kritisch-wissenschaftlich zu „denken“ und dabei Annahmen zu hinterfragen, Ergebnisse anhand komplementärer Datensätze zu validieren und die Beweiskraft auf Grundlage der Konvergenz unabhängiger Beweislinien als stark oder schwach einzustufen.

Die moderne Wirkstoffforschung nutze eine zunehmende Breite wissenschaftlicher Spezialdisziplinen mit den jeweiligen Datenbasen, von der Humangenetik über die funktionelle Genomik und Strukturbiologie bis hin zur medizinischen Chemie und klinischen Medizin, schreiben die Studienautoren Harrison G. Zhang, Peter Eckmann, Jiacheng Miao, Andrew B. Mahon und James Zhou.

Organisatorische und wissenschaftliche Ressourcenbeschränkungen würden es zunehmend erschweren, all diese Daten zusammenzuführen und uneinheitliche, manchmal widersprüchliche Evidenz zu werten und zu gewichten. Agentenbasierte KI-Systeme hätten zwar bereits vielversprechende Ansätze gezeigt, seien aber auf konkret zugeschnittene Arbeitsabläufe und Anwendungsbereiche wie einzelne Analysen beschränkt gewesen.

Das Multi-Agenten-System von Virtual Biotech hingegen ermögliche translationale Schlussfolgerungen über die gesamte Pipeline der therapeutischen Forschung und Entwicklung hinweg. Es könne die Analyse umfangreicher und komplexer Daten aus verschiedenen Quellen zusammenführen und wissenschaftliche Fragen mit holistischen, datengestützten Schlussfolgerungen beantworten.

Erprobung in drei Anwendungsfällen

Das haben die Studienautoren in drei Szenarien zu belegen versucht. Im ersten Anwendungsfall ließen sie das Agentennetzwerk 55.984 klinische Studien auswerten, um Erfolgsprädikatoren für bestimmte Wirkstoffkandidaten in einer Reihe von Indikationen zu identifizieren. Dabei sollten sie Zusammenhänge zwischen biologischen Target-Merkmalen von Arzneimitteln und deren klinischem Studienerfolg erkennen.

Sinn der Übung war, aufzuzeigen, dass das Agentennetzwerk nicht nur klinische Studien zusammenfassen, sondern große, heterogene Datensätze aktiv integrieren und analysieren kann. Im Ergebnis gelangte das Netzwerk zu der Erkenntnis, dass Wirkstoffe, die auf zelltypspezifische Targets abzielen, klinisch deutlich besser abschneiden als der Durchschnitt.

Sie hatten demnach eine 48 Prozent höhere Wahrscheinlichkeit, Marktreife zu erreichen. Zudem hätten Studien mit diesen zelltypspezifischen Targets 32 Prozent niedrigere Nebenwirkungsraten. Targets mit restriktiverer, heterogenerer Expression seien demnach sicherer und erfolgversprechender.

Im zweiten Szenario ließen die Studienautoren das Netzwerk untersuchen, ob multimodale Evidenz eine schlüssige therapeutische Hypothese sowie die Wahl der Behandlungsmodalität für ein ausgewähltes Zielmolekül in einem bestimmten Krankheitskontext stützen kann. Dabei ging es um die konkrete Frage, ob das Protein CD276 ein gutes Zielmolekül bei einem Adenokarzinom der Lunge (LUAD) darstellt.

CD276 ist ein Immuncheckpoint-Protein, das in soliden Tumoren vorkommt und dessen genaue Rolle noch nicht geklärt ist. Ältere Studien hatten bereits darauf hingedeutet, dass es die Immunreaktion dämpft.

Das Experiment fand ohne Anschluss an das Internet statt, um Datenlecks zu vermeiden. Der Wissensbestand der Agenten endete beim Stand von Januar 2025.

Auf dieser Datengrundlage errechnete das Netzwerk, dass CD276 in krebsassoziierten Fibroblasten überexprimiert wird und mit der Hemmung des Immunsystems sowie einer schlechteren Prognose assoziiert ist. Diese Schlussfolgerungen hätten sich den Autoren zufolge aus keinem einzelnen Datensatz und keiner vorherigen Veröffentlichung einzeln ableiten lassen.

Eine Bestätigung für die Erkenntnisse des Agentennetzwerks kam dann von außen: Im August 2025 habe die US-Arzneimittelbehörde FDA dem experimentellen Antikörper-Wirkstoff-Konjugat Ifinatamab Deruxtecan, das auf CD276 abzielt, den Status einer Breakthrough Therapy zugesprochen.

„Da Virtual Biotech zu diesen Informationen keinen Zugang hatte, liefert die regulatorische Bekanntgabe eine externe Bestätigung für das mechanismusgesteuerte therapeutische Design des Systems“, heißt es in der Studie.

In einem dritten Anwendungsfall analysierte das virtuelle Pharmaunternehmen schließlich eine abgebrochene Studie zu Colitis ulcerosa. Dabei überprüften die Agenten selbstständig Studienprotokolle, Untersuchungen der Zellbiologie einer therapieresistenten Studienpopulation, die Analyse der Signalübertragung auf Einzelzellebene, den Vergleich der Leistungsfähigkeit von Biomarkern und die krankheitsübergreifende Expressionsanalyse.

Dadurch sollten sie eine einheitliche Erklärung für das Ausbleiben der Wirksamkeit bei der Wahl der Oncostatin-M-Rezeptor-Untereinheit beta (OSMRβ) als therapeutischem Ziel finden. Sie gelangten zu dem Ergebnis, dass OSMRβ einen therapieresistenten Entzündungsphänotyp bei Colitis ulcerosa kennzeichnen könnte, jedoch möglicherweise nicht der vorherrschende Treiber der jeweiligen nachgeschalteten JAK-STAT-Signalübertragung in relevanten OSMR-exprimierten Zellzuständen ist.

Begrenzte Anwendungen, aber großes Potenzial

Da die Anwendungsfälle jeweils auf dem LLM Claude von Anthropic durchgeführt wurden, konnten die Studienautoren auch die Kosten für die genutzte Rechenleistung angeben: Sie haben dafür im zweiten Anwendungsfall API-Guthaben in Höhe von 50 US-Dollar und im dritten von 59 US-Dollar ausgegeben.

Die vorgelegten Ergebnisse würden sich nur auf die begrenzte Menge der vorgelegten Daten beschränken, räumen die Studienautoren ein. In der Zukunft sei aber geplant, das Konzept von Virtual Biotech so auszuweiten, dass es noch mehr Bereiche der Wirkstoffforschungspipeline umfasst, beispielsweise Moleküldesign, Toxizitätsvorhersage oder Instrumente zur klinischen Entscheidungsfindung.

Noch sei das Verfahren nicht für wenig erforschte Erkrankungen oder Zielmoleküle geeignet. Die Ergebnisse müssten zudem noch in Experimenten validiert werden. Allerdings zeige die Studie, dass es prinzipiell möglich sei, mit agentenbasierten Plattformen ein Modell wissenschaftlicher Organisationen abzubilden, das kontinuierlich Hypothesen generiert und diese anhand heterogener Belege auf ihre Stichhaltigkeit prüft.

In Zusammenarbeit mit menschlichen Expertinnen und Experten könnten diese Fähigkeiten künftig verfeinert werden. „Diese agentischen Systeme werden menschliche Wissenschaftler nicht ersetzen, könnten aber den Umfang und die Geschwindigkeit der Erforschung therapeutischer Hypothesen erweitern sowie gleichzeitig den Denkvorgang transparenter und reproduzierbarer machen“, schreiben die Autoren.

lau