Wirkstoff Nusinersen auch bei Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie wirksam
Essen – Der Wirkstoff Nusinersen – ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid (ASO) – ist auch bei Erwachsenen mit einer spinalen Muskelatrophie (SMA) wirksam und sicher. Das signalisiert eine multizentrische Studie, die jetzt in der Fachzeitschrift Lancet Neurology erschienen ist (DOI 10.1016/S1474-4422(20)30037-5).
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