Zolgensma: G-BA konkretisiert Verfahren zu anwendungs­begleitender Datenerhebung

Berlin – Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat die Grundzüge des Verfahrens zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und Auswertung für die Nut­zenbewertung von Arzneimitteln mit bedingter Zulassung, mit Zulassung unter außerge­wöhnlichen Umständen sowie von Arzneimitteln für seltene Leiden (Orphan Drugs) fest­ge­legt.

Die entsprechende Ergänzung seiner Verfahrensordnung, die noch vom Bundesministe­rium für Gesundheit (BMG) zu genehmigen ist, beschloss der G-BA heute in Berlin.

Bei den betreffenden Arzneimitteln liegen zum Zeitpunkt der Zulassung zum Teil noch keine vollständigen klinischen Daten zur Beurteilung des Zusatznutzens vor. Ziel der an­wen­dungsbegleitenden Datenerhebung ist es deshalb, vorhandene Wissenslücken zu schließen und Patienten gleichzeitig die betreffenden Arzneimittel schnell zur Verfügung zu stellen.

„Aus Gründen der Patientensicherheit ist es gerade bei Arzneimitteln, die trotz schwacher Studienlage unter atypischen Umständen zugelassen worden sind, von immenser Bedeu­tung, dass eine Datenerhebung zur weiteren Beurteilung des Nutzens oder Schadens mög­lichst früh beginnt und die Anwendung der Therapie auch an die Behandlungsein­richtungen gebunden wird, die an der Datenerhebung mitwirken“, betonte Josef Hecken, unparteiischer Vorsitzender des G-BA und Vorsitzender des Unterausschusses Arznei­mittel.

Anwen­dungsbegleitende Datenerhebung erforderlich

Erster Anwendungsfall des Beschlusses wird die kürzlich zugelassene Gentherapie Zol­gensma gegen spinale Muskelatrophie. Der G-BA stellte die Erforderlichkeit einer anwen­dungsbegleitenden Datenerhebung fest, da bislang keine aussagekräftigen Daten für die Beurteilung des langfristigen Nutzens oder Schadens der Behandlung vor­liegen und ver­gleichende Daten zu Therapiealternativen fehlen würden.

Der G-BA hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQ­WiG) mit den Vorbereitungen für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung beauf­tragt. Das Verfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung soll sich in mehrere Schritte gliedern.

Für die Beurteilung, ob eine Datenerhebung erforderlich ist, sollen neben Informationen aus Studienberichten unter anderem Informationen über die möglichen Evidenzlücken aus dem Zulassungsverfahren des Arzneimittels herangezogen werden, die der G-BA im fachlichen Austausch mit dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und dem Paul-Ehrlich-Institut (PEI) erhält.

Stellt das Beschlussgremium des G-BA, das Plenum, fest, dass eine anwendungsbe­glei­ten­de Datenerhebung erforderlich ist, wird der Unterausschuss Arzneimittel mit der Vor­bereitung eines Konzeptentwurfs beauftragt. Die Konzeptvorbereitung soll grundsätzlich innerhalb von sechs Monaten abgeschlossen sein.

Mit der Bekanntgabe der geplanten Forderung einer anwendungsbegleitenden Datener­he­bung erstellt der G-BA oder das IQWiG im Auftrag des G-BA die wissenschaftliche Aus­arbeitung des Konzeptentwurfs.

Folgende Punkte sollen darin enthalten sein: Anforderungen an Art, Dauer und Umfang der Datenerhebung, die Fragestellung, die Gegenstand der Datenerhebung und Auswer­tun­gen sein soll, einschließlich der zu erfassenden patientenrelevanten Endpunkte, die Methodik der Datenerhebung sowie der Auswertung durch den pharmazeutischen Unter­nehmer.

Der Konzeptentwurf wird dann allen zu beteiligenden Stellen zugeleitet. Ihre schriftliche Äußerung zum Konzeptentwurf sollen diese innerhalb von vier Wochen an den G-BA übersenden.

Per Plenumsbeschluss legt der G-BA fest, ob er vom pharmazeutischen Unternehmer eine anwendungsbegleitende Datenerhebung und Auswertungen fordert. Er legt darin die Vor­gaben an die Datenerhebung und die Auswertungen anhand des zuvor erstellten Kon­zepts fest.

Darüber hinaus bestimmt er die Zeitpunkte für die Überprüfung der Datenerhebung und für die Abgabe der Auswertungen in Form eines Dossiers, die für die Durchführung einer erneuten Nutzenbewertung benötigt werden.

Der G-BA soll die Versorgung mit diesen Arzneimitteln auf Leistungserbringer beschrän­ken können, die an der geforderten anwendungsbegleitenden Datenerhebung mitwirken.

In regelmäßigen Abständen, mindestens jedoch alle 18 Monate, will der G-BA überprü­fen, ob die Datenerhebung durchgeführt wird oder nicht mehr durchgeführt werden kann, ob sie hinreichende Belege für eine erneute Nutzenbewertung erbringen wird oder ob Bedarf für Anpassungen an den Vorgaben des Beschlusses besteht.

aha