Zugang zu neuen Medikamenten für viele Länder trotz Studienteilnahmen erschwert

New Haven – Die Teilnahme an Medikamentenstudien der Phasen 2 und 3 für die Zulassung in den USA zahlt sich für viele Länder nicht durch einen zeitgerechten Zugang zu den getesteten Arzneien aus. Besonders betroffen sind Länder mit niedrigen und mittleren Einkommen, wie eine Querschnittstudie in JAMA Internal Medicine zeigt (2025; DOI: 10.1001/jamainternmed.2025.6060).

Ein Team um Jennifer E. Miller von der Yale School of Medicine analysierte dafür rückblickend, ob und wann neue Medikamente, die die US-Zulassungsbehörde FDA zwischen 2015 und 2018 genehmigt hatte, in den jeweiligen Testländern die Marktzulassung erhielten.

Insgesamt ließ die FDA in dem Zeitraum 172 neue Medikamente zu, die in 885 Studien in knapp 90 Ländern getestet worden waren. Von den 144 außerhalb der USA getesteten Medikamenten war fünf Jahre nach der FDA-Zulassung nur rund jedes vierte Präparat (24 Prozent) in allen Ländern zugelassen, in denen es erprobt worden war, berichten die Forschenden.

Dabei seien westeuropäische Länder klar im Vorteil gewesen. Die größten Zugangsdefizite stellte das Team in Afrika und Lateinamerika fest.

Westeuropa auch schneller bei der Zulassung

Die Top fünf der Länder außerhalb der USA, in denen FDA-Studien durchgeführt wurden, waren laut der Studie Deutschland, Spanien, Großbritannien, Kanada und Frankreich. Gut 80 Prozent der 127 Präparate, die in Westeuropa getestet wurden, erhielten dort binnen fünf Jahren nach FDA-Zulassung eine Marktzulassung.

Anders sieht das Bild auf dem afrikanischen Kontinent aus: Dort waren nach diesem Zeitraum nur elf von 40 (28 Prozent) dort getesteten Arzneien zugelassen. Die Forschenden stellten jedoch eine große Varianz zwischen einzelnen afrikanischen Ländern fest.

In Ländern mit niedrigen Einkommen wurden insgesamt nur drei der in die Untersuchung eingeschlossenen Medikamente getestet. Davon war laut der Studie nur eines in allen Testländern erhältlich.

Zwischen der FDA-Zulassung und den Marktzulassungen in anderen Ländern vergeht je nach Region auch unterschiedlich viel Zeit: Westeuropa war mit einem Median von vier Monaten am schnellsten, während für Afrika eine zehnmal so lange mediane Dauer ermittelt wurde. Regionen wie der Mittlere Osten, Lateinamerika und Asien lagen zwischen diesen beiden Extremen.

Forschende sehen Reformbedarf

Das beobachtete Missverhältnis zwischen Medikamentenerprobung und Therapiezugang in vielen Ländern weckt für die Forschenden Ausbeutungsbedenken. Verteilungsgerechtigkeit sei ein zentrales ethisches Prinzip der medizinischen Forschung am Menschen, betonen sie.

Ein Ungleichgewicht hatte die auch Gruppe selbst schon in in früheren Studien beschrieben. Die aktuelle, umfassendere Analyse zeige jedoch, dass das Problem auch nach Veröffentlichung mehrerer Leitfäden fortbesteht. Dies verdeutliche, dass die bisherigen freiwilligen Regelungen nicht ausreichen.

Es brauche Reformen und stärkere Mechanismen, schreibt das Team. Es schlägt beispielsweise vor, dass die Deklaration von Helsinki von 2013 des Weltärztebundes (WMA) überarbeitet werden sollte. Darin wird bisher lediglich in Bezug auf – nicht näher definierte – vulnerable Gruppen festgehalten, dass diese von den Ergebnissen der Forschung profitieren sollten.

Ein weiterer Aspekt sind regionale Unterschiede bei Zulassungsverfahren. Eine Harmonisierung der Abläufe könne zu einem verbesserten Zugang zu Medikamenten beitragen, allerdings hätten viele Länder mit schwachen Beschaffungs- und Verteilungssystemen, geringer Kaufkraft und fehlenden Produktionskapazitäten zu kämpfen.

Das Thema müsse nicht nur aus ethischen Gründen, sondern auch zum Stärken der globalen Gesundheit adressiert werden, heißt es in der Studie. Die analysierten Medikamente betrafen zu einem großen Teil Erkrankungen aus den Bereichen Onkologie, Herz-Kreislauf und Diabetes, die den Forschenden zufolge gerade in ärmeren Ländern viel Leid verursachen. Diese Länder seien zudem überproportional von Infektionskrankheiten betroffen, zu denen ebenfalls Therapien getestet wurden.

Verschiedene Erklärungen möglich

Auf verschiedene mögliche Erklärungen für die Studienergebnisse wird in einem Kommentar zur Studie hingewiesen: Hersteller bemühten sich möglicherweise nicht um einen zeitnahen Marktstart in ärmeren Ländern, schreibt eine Gruppe um Joshua M. Sharfstein (Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health). Um diese Verzögerungen besser zu verstehen, sei mehr Transparenz über Einreichungen bei den Behörden geboten.

Hintergrund der Studienergebnisse könnten zudem Fragen der Preisgestaltung und in manchen Fällen die Verfügbarkeit alternativer, günstigerer Medikamente sein. Die Kommentatoren weisen außerdem darauf hin, dass nationale Zulassungsbehörden oftmals eigene Bewertungen zu Qualität, Sicherheit und Effektivität vornehmen anstatt sich auf Befunde anderer Behörden zu verlassen. Um dieses Problem zu beheben, liefen mehrere Initiativen, auch mit der EU-Arzneimittelbehörde EMA. Die FDA hingegen ist dem Kommentar zufolge außen vor und versäume oft die Datenweitergabe an ärmere Länder.

Die Kommentatoren sehen auch eine mögliche verpasste Chance: Im Zuge eines FDA-Anreizsystems zur beschleunigten Überprüfung von Anträgen für Medikamente gegen vernachlässigte Krankheiten werde bisher nicht verlangt, dass Hersteller die Zulassung auch in den Ländern beantragen, in denen die Tests stattfanden oder in denen das Medikament am dringendsten benötigt wird.

ggr