Medizin

Britische Arzneimittelbehörde lässt erste CRISPR-Gentherapie gegen Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie zu

  • Freitag, 17. November 2023
Die Sichelzellanämie und die Beta-Thalassämie sind beides Erkrankungen, die durch Fehler in den Genen für den Blutfarbstoff Hämoglobin verursacht werden. /picture alliance, BSIP, CDC
Die Sichelzellanämie und die Beta-Thalassämie sind beides Erkrankungen, die durch Fehler in den Genen für den Blutfarbstoff Hämoglobin verursacht werden. /picture alliance, BSIP, CDC

London – Die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) hat die erste Therapie auf Basis der Genschere CRISPR/Cas zugelassen. Dabei handelt es sich um die Gentherapie „exa-cel“ (Exagamglogene Autotemcel) gegen Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie, die unter dem Handelsnamen Casgevy auf den Markt kommt. Bevor die Therapie Patienten angeboten werden kann, muss das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) die Behandlung noch überprüfen.

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