Duchenne-Muskeldystrophie: FDA erlaubt Fortsetzung der Gentherapie Elevidys trotz Todesfällen

Silver Spring – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat nach 2 Todesfällen an akutem Leberversagen die Indikation für eine umstrittene Gentherapie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingeschränkt. Zukünftig dürfen mit Delandistrogene moxeparvovec-rokl (Elevidys) nur noch Kinder behandelt werden, die im Alter von 4 Jahren noch gehfähig sind.

In einem umrahmten Warnhinweis wird vor der Gefahr einer akuten Leberschädigung gewarnt. Elevidys ist die einzige Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie, die bisher nicht heilbar ist und die Lebenserwartung der betroffenen Kinder verkürzt. Ursache der Erkrankung sind Mutationen im Dystrophin-Gen, die zum Ausfall eines wichtigen Strukturproteins in den Muskelzellen führen. Ohne den „Stoßdämpfer“ Dystrophin ist die Lebenszeit der Muskelzellen begrenzt. Sie können vom Körper nicht ersetzt werden. Es kommt zu einer fortschreitenden Muskelschwäche, die am Ende tödlich endet.

rme