Duchenne Muskeldystrophie: FDA lässt erste Gentherapie zu
Silver Spring/Maryland – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat erstmals eine Gentherapie der Duchenne Muskeldystrophie zugelassen. Die einmalige Infusion von Delandistrogene moxeparvovec installiert ein Gen für ein verkürztes Dystrophinprotein in den Muskelzellen, das deren Stabilität verbessern und das Fortschreiten der Muskelschwäche verhindern soll.
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