Duchenne-Muskeldystrophie: Forscher korrigieren Gendefekt mit präziseren Geneditoren bei Mäusen
Dallas/Texas – US-Forschern ist es gelungen, den Gendefekt der Duchenne-Muskeldystrophie mit 2 neuen Geneditoren zu korrigieren. In menschlichen Muskelzellen und bei Mäusen kam es laut dem Bericht in Science Advances (2021; DOI: 10.1126/sciadv.abg4910) zur Produktion eines nur leicht verkürzten Dystrophin-Proteins. Fehler beim Geneditoring lassen sich offenbar vermeiden. Problematisch könnte die sehr hohe Dosis von Adenoviren sein, die die Editoren zu den Muskelzellen transportieren sollen.
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