„Es ist weiterhin notwendig, die Transparenz, die im AMNOG erreicht wurde, zu verteidigen“

Berlin – Die Europäische Nutzenbewertung (Health Technology Assessment, EU-HTA) ist gestartet. Mit dem Harmonisierungsverfahren soll die Nutzenbewertung von Arzneimitteln und Medizinprodukten bis 2030 schrittweise europaweit vereinheitlicht werden – ein Mammutprojekt, wenn man die Unterschiedlichkeit der Gesundheitssysteme samt ihrer verschiedenen Anforderungen bedenkt.

Deutschland spielt eine zentrale Rolle bei dem Vorhaben, schließlich gilt das Verfahren nach dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) als eines der besten auf dem Kontinent. Entsprechend war das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) maßgeblich an der ersten Bewertung beteiligt.

Doch es gibt auch Kritik, beispielsweise an der Transparenz, sowie Befürchtungen einer Absenkung der deutschen Standards durch das europäische Verfahren. Das Deutsche Ärzteblatt sprach mit Beate Wieseler, Leiterin des Ressorts Arzneimittelbewertung im IQWiG.

5 Fragen an Beate Wieseler, Leiterin des Ressorts Arzneimittelbewertung im IQWiG

Welcher war der erste Wirkstoff, an dessen Bewertung das IQWiG im Rahmen der EU-HTA mitgewirkt hat, und wie waren die Ergebnisse?
Die erste gemeinsame europäische Nutzenbewertung wurde von der irischen HTA-Agentur NCPE und dem IQWiG für den Wirkstoff Tovorafenib zur Behandlung des pädiatrischen niedriggradig malignen Glioms durchgeführt. Aus den 27 europäischen Mitgliedstaaten wurden acht Fragestellungen für diese Bewertung festgelegt, die sich in den betrachteten Patientenpopulationen und den Vergleichstherapien unterscheiden.

Leider konnte der Hersteller nur Daten zur Bearbeitung einer dieser Fragestellungen vorlegen. Dabei zeigt Tovorafenib im Vergleich zu einer Kombination aus Dabrafenib und Trametinib sowohl positive als auch negative Ergebnisse. Allerdings ist die Aussagekraft der Daten sehr eingeschränkt, weil die Bewertung mangels hochwertigerer Daten auf Basis eines Vergleichs einzelner Arme aus verschiedenen nicht-randomisierten Studien vorgenommen werden musste.

Wie unterscheidet sich das Verfahren von der üblichen Bewertung nach dem deutschen AMNOG?
Die grundsätzliche Methodik der Bewertung entspricht der nach dem AMNOG. Allerdings zieht die Bewertung keine abschließende Schlussfolgerung zum Zusatznutzen des Wirkstoffs. Sie entscheidet auch nicht abschließend über die Eignung der Daten für die Ableitung eines Zusatznutzens.

Die Verantwortung dafür sowie für die Verwendung der Bewertung für Erstattungsentscheidungen und Preisbildung liegt weiterhin bei den Mitgliedstaaten. Damit wird sichergestellt, dass die rechtlichen und versorgungsrelevanten Rahmenbedingungen der verschiedenen Gesundheitssysteme berücksichtigt werden können.

Anlässlich der Anpassung der Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung für die Einbindung der EU-Bewertung hat das BMG klargestellt, dass sich die Bewertungskriterien des AMNOG nicht ändern.

Wie fließt die EU-HTA-Bewertung in das deutsche AMNOG-Verfahren ein?
Wenn die EU-HTA-Bewertung zum Zeitpunkt des Markteintritts eines Arzneimittels in Deutschland und damit zum Beginn der Bewertung nach dem AMNOG veröffentlicht ist, wird der Bericht bei der Erstellung der Nutzenbewertung berücksichtigt.

Dabei werden die Informationen zu der für Deutschland relevanten Fragestellung geprüft und, soweit geeignet für die deutsche Bewertung, übernommen. Gegebenenfalls sind Anpassungen an die Anforderungen des AMNOG notwendig.

Unabhängig davon kann der Hersteller bei der Einreichung des Dossiers für das AMNOG auf das europäische Dossier verweisen, muss die Daten also nicht noch einmal einreichen. Ist der EU-HTA-Bericht noch nicht veröffentlicht, kann er auch später in das Verfahren einfließen, zum Beispiel im Stellungnahmeverfahren des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung des IQWiG.

Sind die in der Vergangenheit geäußerten Befürchtungen, die EU-HTA könnte zu einer Absenkung der Bewertungsqualität im AMNOG führen, berechtigt?
In der Vorbereitungsphase für die europäische Bewertung haben wir festgestellt, dass wir uns in der grundsätzlichen Einschätzung der Methodik innerhalb der Mitgliedstaaten einig sind. Aus den unterschiedlichen Rahmenbedingungen der Gesundheitssysteme ergeben sich allerdings Unterschiede im Umgang mit der vorhandenen Evidenz, zum Beispiel was die Akzeptanz von Unsicherheit angeht.

Der europäische Bericht wird also auch Daten darstellen, die für eine Berücksichtigung nach dem AMNOG eine zu hohe Unsicherheit aufweisen. Es wird darauf ankommen, bei der Umsetzung des europäischen Berichts in die Nutzenbewertung in Deutschland die notwendige Aussagesicherheit für Entscheidungen aufrechtzuerhalten.

Welche Einschränkungen bei der Veröffentlichung der Ergebnisse gibt es im Vergleich zum bisherigen Verfahren?
Die EU-HTA-Verordnung legt fest, dass der Hersteller Vorschläge zur Schwärzung von Daten machen kann, sofern er sie als vertrauliche Geschäftsinformationen einstuft. Die EU-Kommission entscheidet nach Rücksprache mit den Mitgliedstaaten, ob sie der Einstufung von Informationen als vertraulich folgt oder nicht.

Für den Bewertungsbericht für Tovorafenib konnte erreicht werden, dass – trotz eines Antrags des Herstellers auf Schwärzung eines Teils der Ergebnisse – alle Daten transparent sind. Dieses erste Beispiel zeigt, dass es weiterhin notwendig ist, die Transparenz, die im AMNOG erreicht wurde, zu verteidigen.

Um die Kommission bei der Diskussion von Anträgen der Hersteller zur Schwärzung von Daten zu unterstützen, hat die HTA-Koordinierungsgruppe der Mitgliedstaaten Grundsätze der Datentransparenz veröffentlicht, die insbesondere feststellen, dass Studienmethodik und Studienergebnisse keine vertraulichen Geschäftsinformationen sein können. Diese Einschätzung deckt sich mit der im AMNOG etablierten Praxis.

lau