Exagamglogen Autotemcel: Keine anwendungsbegleitende Datenerhebung möglich

Berlin – Zur Behandlung der Sichelzellkrankheit mit dem Gentherapeutikum Exagamglogen Autotemcel kommt keine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) zustande. Das hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) heute mitgeteilt.

Der G-BA hatte zusammen mit dem Beschluss über die AbD auch entschieden, das nur Leistungserbringer, die an der Datenerhebung teilnehmen, das Arzneimittel verordnen dürfen. Diese Beschränkung der Versorgungsbefugnis ist mit dem Wegfall der AbD laut G-BA ebenfalls hinfällig. Hintergrund für das Aus für die AbD ist, dass die vom Hersteller eingereichten Studienunterlagen auch nach mehreren Überarbeitungen mangelhaft seien, wie es hieß.

„So waren die Kriterien zur Eignung von Patientinnen und Patienten für eine Behandlung mit Exagamglogen Autotemcel beziehungsweise einer Stammzelltransplantation in den Unterlagen nicht klar definiert“, hieß es aus dem G-BA. Außerdem habe der Hersteller für einen Großteil der zu erfassenden Begleitfaktoren, die einen Einfluss auf das Ergebnis haben könnten, keine Operationalisierungen vorgelegt.

Der Beschluss wird nach Angaben des G-BAs dem GKV-Spitzenverband zur Kenntnis gegeben und kann zu erneuten Preisverhandlungen bei diesem Arzneimittel führen. Die entsprechenden Qualitätsanforderungen gelten laut dem G-BA aber weiterhin.

Zielgruppe die eigentliche geplante AbD waren Menschen ab zwölf Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit und daraus resultierenden wiederkehrenden Gefäßverschlüssen, die für eine Transplantation mit blutbildenden Stammzellen zwar infrage kommen, für die aber kein kompatibler Spender verfügbar ist.

Für diese Indikationen bestehen laut dem G-BA Evidenzlücken zum Zusatznutzen gegenüber bestehenden Therapiealternativen. Deshalb hatte der G-BA im Dezember 2023 eine AbD beschlossen. Danach sollte die Behandlung mit Therapieoptionen verglichen werden, die im Rahmen der gesetzlichen Krankenversicherung erbringbar sind, unter anderem mit Hydroxycarbamid.

Der Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel ist das erste genetische Zelltherapeutikum, das auf der CRISPR/Cas9-Technik beruht. Es besteht aus einer Einmalinfusion zuvor entnommener, gen-editierter blutbildender Stamm- und Vorläuferzellen.

„Die Therapie führt zu einer vermehrten Bildung fetalen Hämoglobins (Hämoglobin F) in den roten Blutkörperchen. Dies verbessert den Sauerstofftransport im Blut“, informiert der G-BA. Die Behandlung ist auch zur Therapie einer Beta-Thalassämie zugelassen.

Bei einigen neuen Arzneimitteln sind die Studiendaten zum Zeitpunkt der Zulassung für die Bewertung des Nutzens und Zusatznutzens nur wenig aussagekräftig. In diesen Fällen kann der G-BA vom pharmazeutischen Unternehmer verlangen, dass während der Behandlung mit diesem Arzneimittel in der täglichen Praxis Daten gesammelt werden. Diese AbD soll helfen, mehr über den Nutzen und Schaden des neuen Arzneimittels herauszufinden.

hil