Gentherapie: Adeno-assoziiertes Virus verursacht Hirntumor
Philadelphia – In den USA ist ein Kind 4 Jahre nach einer Gentherapie des Hurler-Syndroms an einem Hirntumor erkrankt. Der auf der Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy in Boston vorgestellte und im New England Journal of Medicine (2026; DOI: 10.1056/NEJMoa2601608) publizierte Fall belegt erstmals, dass eine Insertionsmutagenese auch bei der Verwendung von Adeno-assoziierten Viren möglich ist.
Krebserkrankungen sind eine seltene, aber gefürchtete Folge von Gentherapien. Sie entstehen, wenn die in die Zelle eingebrachten Promotor-Gene aus Versehen auch die Transkription von Onkogenen steigern. Das Risiko wurde zuerst nach der Verwendung von Retroviren beobachtet.
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