Mehrzweck-Geneditor repariert unterschiedliche Gendefekte

Cambridge – Eine neuartige Gentherapie ermöglicht es Zellen, die Produktion eines Proteins auch dann zu Ende zu führen, wenn eine Missense-Mutation sie zu einem vorzeitigen Stopp auffordert. Ein US-Forscherteam hat die Methode im Labor bei mehreren unterschiedlichen Erbkrankheiten erprobt und bei Mäusen die Symptome eines Hurler-Syndroms gelindert. Ergebnisse wurden in Nature (2025; DOI: 10.1038/s41586-025-09732-2) publiziert.

Die derzeit zugelassenen Gentherapien begnügen sich damit, die Zellen mit einer korrekten Version des mutierten Gens auszustatten. Das zusätzliche Gen übernimmt die Arbeit des defekten Gens, das in der Zelle bleibt.

rme