Gentherapie bei Leukozytenadhäsionsdefekt Typ 1 erfolgreich
London – Die experimentelle Gentherapie Marnetegragen-Autotemcel (marne-cel, RP-L201), die Abwehrzellen das Eindringen in entzündetes Gewebe ermöglicht, hat in einer klinischen Studie alle 9 Kinder mit Leukozytenadhäsionsdefekt Typ 1 vor lebensgefährlichen Infektionen geschützt. Dies geht aus den jetzt im New England Journal of Medicine (NEJM 2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2407376) publizierten Ergebnissen einer Phase-1/2-Studie hervor.
Mit weltweit wenigen hundert bekannten Patienten ist der Leukozytenadhäsionsdefekt Typ 1 (LAD-I) ist eine äußerst seltene autosomal rezessive Erkrankung. Ursachen sind Mutationen im ITGB2-Gen (21q22.3). Es enthält den genetischen Bauplan für das Beta-2-Integrin CD18. Dieses Oberflächen-Protein benötigen Leukozyten – insbesondere neutrophile Granulozyten –, um in entzündetes Gewebe einzudringen und dort Bakterien zu bekämpfen.
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