Hämophilie B: Gentherapie nach fünf Jahren noch wirksam
Orlando – Die erste zugelassene Gentherapie der Hämophilie B, Etranacogen Dezaparvovec, hat bei fast allen Teilnehmenden zu einer ausreichenden Produktion des Gerinnungsfaktors IX geführt, die sie auch nach 5 Jahren noch weitgehend vor Blutungen schützt.
Dies zeigt die Nachbeobachtung der Zulassungsstudie, deren Ergebnisse auf der Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) in Orlando vorgestellt (Abstract #538) und im New England Journal of Medicine (2025; DOI: 10.1056/NEJMoa2514332) publiziert wurden.
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