Kupfer-Substitution in USA für Kinder mit seltener Stoffwechselstörung zugelassen

Silver Spring – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat erstmals eine Behandlung für das Menkes-Syndrom zugelassen, das aufgrund einer Resorptionsstörung von Kupfer aus dem Darm in der Regel in den ersten Lebensjahren tödlich endet.

Grundlage für die Zulassung bildeten 2 offene Studien, in denen regelmäßige subkutane Injektionen von Kupferhistidinat die Überlebenszeiten der Kinder deutlich verlängert haben.

rme