Duchenne-Muskeldystrophie: Gentherapie mit Mikro-Dystrophin zeigt Wirkung
Columbus/Ohio – Eine neuartige Behandlung, die eine Minimalversion des Dystrophin-Gens, dem größten Gen im menschlichen Erbgut, in die Muskelzellen schleust, hat sich in einer ersten klinischen Studie an 4 Patienten mit Muskeldystrophie vom Duchenne-Typ als sicher erwiesen.
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