Hämophilie B: Leberkrebs führt zum Abbruch einer Gentherapie-Studie

Amsterdam – Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat eine Phase-3-Studie des niederländischen Unternehmens uniQure zur Gentherapie der Hämophilie B gestoppt, nachdem bei einem Teilnehmer ein hepatozelluläres Karzinom entdeckt wurde. Im nächsten Schritt soll geklärt werden, ob das Malignom durch den verwendeten Vektor, einem Adeno-assoziierten Virus, ausgelöst wurde.
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