Morbus Fabry: Gentherapie zeigt Wirkung bei ersten Patienten
Toronto – Eine Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen, die mittels Lentiviren im Labor mit einer intakten Version des GLA-Gens ausgestattet werden, hat in einer Pilotstudie bei 5 Patienten mit Morbus Fabry die Produktion des Enzyms alpha-Galactosidase A so weit gesteigert, dass 3 Patienten mittlerweile auf eine regelmäßige Substitution des fehlenden Enzyms verzichten können. Erste Ergebnisse der 2017 begonnenen Behandlungsserie wurden jetzt in Nature Communications (2021; DOI: 10.1038/s41467-021-21371-5) vorgestellt.
Zum Weiterlesen anmelden
Liebe Leserinnen und Leser,
dieser Beitrag ist nur für eingeloggte Benutzer sichtbar.
Bitte melden Sie sich an oder registrieren Sie sich neu.
Mit der kostenlosen Registrierung profitieren Sie von folgenden Vorteilen:
Exklusive Inhalte lesen
Erhalten Sie Zugriff auf nicht öffentliche Inhalte
Diskutieren Sie mit
Werden Sie Teil der Community des Deutschen Ärzteblattes und tauschen Sie sich mit unseren Autoren und anderen Lesern aus. Unser Kommentarbereich ist ausschließlich Ärztinnen und Ärzten vorbehalten.
Anmelden und Kommentar schreiben
Bitte beachten Sie unsere Richtlinien. Der Kommentarbereich wird von uns moderiert.
Diskutieren Sie mit: