Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie: CRISPR/Cas9 nicht das Ende der Entwicklung
Rom und Nashville – Die Gentherapie Exagamglogen-Autotemcel (Exa-cel), die erstmals die Genschere CRISPR/Cas9 zu therapeutischen Zwecken nutzt und inzwischen auch in Europa zugelassen ist, hat die Zahl der Schmerzkrisen bei der Sichelzellanämie und den Transfusionsbedarf bei der Beta-Thalassämie deutlich gesenkt, ohne dass es bisher zu den gefürchteten „Off-Target“-Schäden am Genom gekommen ist.
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