Zolgensma: Wie das teuerste Medikament der Welt eingesetzt werden sollte

Bonn – Mitte Mai hat die Europäische Union (EU) das Medikament Zolgensma zur Be­hand­lung von Babys und Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in Europa zugelassen. Die Zulassung ist allerdings laut der Gesellschaft für Neuropädiatrie sehr allgemein ge­halten.

„Aufgrund der aktuellen Datenlage sehen die Verfasser einen möglichen unkritischen Einsatz der Therapie mit Sorge“, heißt es in einer Stellungnahme zur Anwendung des Präparates. Sie ist in der Monatsschrift Kinderheilkunde erschienen (DOI: 10.1007/s00112-020-00944-6).

Es sei davon auszugehen, dass die Therapie nicht für alle von der Zulassung erfassten Patienten sinnvoll sei, sondern bei jedem einzelnen Patien­ten eine individuelle Nutzen-Risiko-Abwägung erfordert, heißt es darin. Dabei müssten neben Alter, Körpergewicht und Krankheitsstadium auch die verfügbaren medikamentösen Therapiealternativen be­rücksichtigt werden.

Zolgensma soll die genetische Ursache der SMA bekämpfen, indem sie die Funktion des fehlenden oder nicht funktionierenden SMN1-Gens ersetzt. Die Therapie wird einmalig intravenös verabreicht und bringt eine neue Arbeitskopie des SMN1-Gens in die Zellen des Patienten ein.

Die von der Novartistochter Avexis entwickelte Gentherapie ist in den USA bereits seit einiger Zeit zugelassen und kostet dort laut Listenpreis 2,1 Millionen Dollar (1,9 Millio­nen Euro).

Die Europäische Arzneimittelagentur hat Zolgensma für die Behandlung von folgenden Patientengruppen zugelassen:

• Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation des SMN1-Gens und einer klinischen Diagnose einer SMA Typ 1 und

• Patienten mit 5q-assoiziierter SMA mit einer biallelischen Mutation des SMN1-Gens und bis zu drei Kopien des SMN2-Gens.

„Die Zulassung weist zwar auf fehlende Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit bei älteren Patienten hin, enthält aber – anders als in den USA – keine konkrete Grenze in Bezug auf das Alter oder Körpergewicht. Sie umfasst somit theoretisch auch die älteren Kinder und Erwachsenen mit SMA und bis zu drei SMN2-Kopien“, schreiben die Autoren der Stellung­nahme.

hil