Das richtige Studiendesign für den jeweiligen Forschungskontext auswählen

Köln – Randomisierte kontrollierte Studien (RCT) gibt es mittlerweile in verschie­densten methodischen Varianten. Sie sollen sicherstellen, dass die Schaden- und Nutzenbewertung einer medizinischen Intervention auf der Grundlage einer robusten Evidenz erfolgt. Forscher des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWIG) geben im Deutschen Ärzteblatt einen Überblick über diverse Studiendesigns (Dtsch Arztebl Int 2017; 114 (38): 635-40) und betonen: RCT sind weder innovationsfeindlich noch widersprechen sie einer „real world“-Evidenz.

RCT gelten daher zu Recht in der Wissenschaft als Goldstandard, schlussfolgern die Autoren um den stellvertretenden Leiter des IQWIG Stefan Lange. Nicht-randomisierte Studien, zumeist Beobachtungsstudien, könnten da nicht mithalten, auch wenn sie mit einem geringeren Durchführungsaufwand einhergehen. Denn selbst wenn belegt wäre, dass RCT und non-RCT empirisch im Mittel zu ähnlichen Ergebnissen kommen, wäre es trotzdem klug, das deutlich effizientere Vorgehen einer RCT zu wählen, heißt es in der Publikation. Zwei Gründe dafür: Zum einen sei eine hohe Qualität, die Störfaktoren von non-RCT umfassend kontrolliert, selten. Zum anderen könne man bei non-RCT nur sehr schwer prüfen, wie hoch das Ausmaß der Verzerrung durch Confounder sei.

Ob ein Proband der Kontroll- oder Interventionsgruppe zugeteilt wird, überlässt das RCT-Studiendesign im Gegensatz zur Beobachtungsstudie dem Zufall. Somit ist sichergestellt, dass Patientenmerkmale gleich verteilt sind und ein fairer Vergleich zwischen den Gruppen möglich ist.

Zu den diversen Möglichkeiten, eine RCT durchzuführen, zählen unter anderem acht Designs: Minimisierung, Cross-over-Studie, n=1-Studie, faktorielles Design, Cluster-randomisierte Studie, adaptives Design, Plattformstudie und die pragmatische Studie. Diese hätten sich im Laufe der Zeit entwickelt, womit sich die RCT immer wieder aufs Neue an relevante Fragestellungen und geänderte Forschungsbedingungen angepasst habe, betonen die Autoren.

Pragmatische Studien lösen das Problem der fehlenden Alltagsnähe

Häufig wird der Einwand genannt, dass RCT ein künstliches Szenario abbilden, da Forscher Probanden anhand strenger Einschlusskriterien auswählen. Eine Lösung für dafür bieten pragmatische RCT. Sie arbeiten mit vereinfachten klinischen Fragestellungen und weniger stark eingeschränkten Patientengruppen. Studienteilnehmer können anhand weniger und einfach erfassbarer Ein- und Ausschlusskriterien rekrutiert werden, was auch im klinischen Alltag möglich ist.

gie