IQWiG drängt auf bessere Studien für Arzneimittel­zulassung

Köln – Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) drängt auf eine hohe Qualität der Studien zur Marktzulassung neuer Wirkstoffe, die auch für die nachfolgenden Bewertungen der neuen Thera­pie­option aussagekräftig sind. Anlass ist ein Reflexionspapier der European Medicines Agency (EMA). Das Papier enthält dem IQWiG zufolge gute Ansätze, geht in seinen Forderungen aber nicht weit genug.

Die Autorengruppe des EMA-Papiers diskutiert darin unter anderem einarmige Studien. Bei diesen Studien erhalten alle Patienten den neuen Wirkstoff, es gibt keinen Studienarm mit randomisierten Vergleichsperso­nen. Diese Art Studien wird bei seltenen Erkrankungen eingesetzt, wenn die Zielgruppe des neuen Arznei­mittels klein und die Studienrekrutierung daher sehr aufwendig ist.

Unter diesen Bedingungen können diese Art Studien laut EMA trotz aller Einschränkungen ausnahmsweise für die Marktzulassung ausreichen. „Zwar stellt die EMA in ihrem Papier völlig richtig fest, dass Studien ohne Ver­gleichsarm mit Verzerrungen einhergehen. Aber sie nennt keine klaren Kriterien zur Begrenzung der Zulass­ung auf Basis solcher Studien auf äußerst seltene Ausnahmesituationen“, kritisiert das IQWiG.

Außerdem sei es vor dem tatsächlichen Einsatz der neuen Therapieoption in einem Gesundheitssystem wich­tig, diese mit bereits verfügbaren Behandlungsoptionen zu vergleichen – und zwar möglichst rasch.

Laut IQWiG sollte es daher nicht allein darum gehen, die zur Marktzulassung erforderlichen Kriterien mög­lichst rasch zu erfüllen, sondern den Patienten zügig einen evidenzbasierten Zugang in der Versorgung zu ermöglichen – und dieser Versorgungszugang gehe über die Marktzulassung hinaus.

Das IQWiG empfiehlt daher, von Anfang an auf Studien zu setzen, die für die Zulassung und für die Einord­nung in die Versorgungslandschaft mittels eines Health Technology Assessments (HTA) geeignet sind.

„Indem die EMA öffentlich über die Möglichkeiten und Begrenzungen einarmiger Zulassungsstudien sinniert, ohne aus deren Nachteilen Konsequenzen zu ziehen, erweist sie sowohl den Herstellern als auch den Patien­tinnen und Patienten einen Bärendienst“, erklärte Beate Wieseler, Leiterin des IQWiG-Ressorts Arzneimittelbe­wertung.

Dem IQWiG fehlt in der EMA-Analyse außerdem ein zweiter Bereich: die externe Kontrolle, wie dies zum Bei­spiel die Food and Drug Administration (FDA) in den USA vorsehe. „Die FDA sagt klipp und klar, dass die Chan­cen, nur mit einer externen Kontrolle die Wirksamkeit eines Arzneimittels nachzuweisen, nicht gut stehen, und rät nachdrücklich zu einem Studiendesign mit interner Kontrolle – auch für seltene Erkrankungen“, erläuterte Wieseler.

hil